Hur kan man bota genetiska sjukdomar
Genterapi kan äga potential för att fixa alternativt ersätta genetiska mutationer, såsom är förändringar i ditt DNA likt påverkar hur din lekamen fungerar.
Läkare använder genterapi, även kallad &#;genredigering&#; för för att direkt ändra dina gener.
Detta tillvägagångssätt förmå hjälpa mot att behandla sjukdomar orsakade av enstaka enda mutation, såsom beta-talassemi eller spinal muskelatrofi (SMA). Genredigering förmå också hjälpa till för att behandla vissa cancerformer.
Genredigeringsverktyg såsom CRISPR-Cas9 existerar mycket nya och förändras snabbt. vetenskapsman fortsätter för att studera sin fulla potential tillsammans tillsammans eventuella risker de är kapabel utgöra.
Här existerar vad experter hittills vet om genterapi.
Hur fungerar det?
Gener är små segment från DNA såsom instruerar dina celler för att göra vissa proteiner då specifika villkor är uppfyllda.
Muterade gener, å andra sidan, kan ett fåtal dina celler att utföra för många eller till lite från det nödvändiga proteinet. Även små förändringar kan äga en dominoeffekt över läka kroppen &#; precis likt små förändringar i datorkod kan påverka ett helt program.
Genterapi kunna förbi:
- ersätta ett saknad alternativt ”trasig” gen med enstaka arbetskopia
- stänga från felaktiga gener
- lägga till gener
Så fungerar genterapi
Att utveckla säkra och effektiva genterapier och få dem godkända för klinisk användning tar lång tid. Inom EU har 17 genterapier ur den första kategorin godkänts och en ur den andra.
Forskare har främst fokuserat på att utveckla genterapier för monogena sjukdomar som orsakas av mutationer i en enda gen och för olika typer av blodcancer. De genterapier som utvecklas för att behandla cancer är främst så kallade CAR-T-cellterapier &#x; som både är en form av genterapi och immunterapi.
En ny gen förs in i patientens celler
Vid den hittills vanligaste formen av genterapi förs en ny terapeutisk gen in i ett urval av patientens celler (målceller). Inne i cellen kompenserar den nya genen för en muterad gen som orsakar sjukdom.
Den nya genen förs ofta in ex vivo, det vill säga utanför kroppen . Det innebär att målcellerna isoleras från patienten och den terapeutiska genen förs in i cellerna när de till exempel är i en petriskål i ett laboratorium. Sedan försökas cellerna upp oc
Möjligheter och komplikationer med genteknik
Forskningen inom genteknikområdet går snabbt. Men allt är inte positivt. Behandling med genterapi av en ärftlig immundefektsjukdom ledde till leukemi i tre fall.
Ett exempel på framgångsrik genterapi är att man förefaller ha botat 9 av 14 patienter med en svår (vanligen dödlig redan i spädbarnsåldern) ärftlig könsbunden immundefektsjukdom. De första patienterna behandlades vid ett sjukhus i Paris och resultaten publicerades i tidskriften Science år En patient har varit frisk i mer än fem år, medan uppföljningstiden på de övriga är kortare. Men tre av barnen drabbades av leukemi.
Många sjukdomar botas
Med hjälp av stamcellstransplantationer kan vissa cancerformer och metabola sjukdomar botas och hjärtinfarkter läkas. Vid många hematologiska sjukdomar är blodstamcellstransplantation en rutinmetod och vissa leukemier som tidigare alltid ledde till döden kan nu botas. Det berättade Gösta Gahrton, professor i medicin vid Karolinska institutet, vid gårdagens konferens i Stockholm på temat Åldrandets genetik.
Intensiv forskning
Förhoppningarna är stora på att gentekniken ska bota sjukdomar och ge människan ett långt liv. Men fort